基因療法是一種新興的治療模式，通過在患者體內表達具有治療效果的轉基因，這一治療模式有望提供持久的療效，達到通過一次治療，功能性治愈疾病的效果。武田（Takeda）公司近兩年在這一領域頻繁布局，近日，行業(yè)媒體Fierce Biotech發(fā)表的一篇文章對該公司的基因療法開發(fā)策略進行了介紹。

文章指出，自2020年3月以來，武田在基因療法領域已經(jīng)達成10項研發(fā)合作，總額可超過90億美元。主要治療領域包括具有未竟需求的溶酶體貯積癥、血液學和代謝疾病。該公司的布局策略不只是開發(fā)出一款或幾款基因療法，而是希望結合最優(yōu)秀的已有技術，對基因療法的多個組分進行優(yōu)化，從而構建潛在“best-in-class”的基因療法。

▲武田自2020年3月在基因療法領域達成的合作（圖片來源：參考資料[1]）

比如，基因療法優(yōu)化的第一步是合成更好的轉基因，武田近日與Evozyne公司達成合作，利用人工智能和機器學習技術，優(yōu)化蛋白序列設計，為基因療法提供創(chuàng)新蛋白序列。

基因療法的遞送一直是基因療法開發(fā)的關鍵之一，已有的AAV載體在載荷大小，免疫原性，以及可重復給藥性方面都具有局限性。武田也已經(jīng)達成多項協(xié)議，獲得針對這些挑戰(zhàn)的技術。比如，與Code Biotherapeutics，Genevant Sciences，和Ensoma公司的合作將探索非病毒載體遞送基因療法的技術，包括脂質納米顆粒（LNP）和DNA載體。它們有望改善大型轉基因的遞送。

與Selecta Biosciences的合作旨在利用其免疫耐受平臺，實現(xiàn)基因療法重復給藥的目的。

武田罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部負責人Madhu Natarajan先生表示，這些合作像是拼圖游戲里的一塊塊碎片?！拔覀儠⑦@些不同的技術拼接在一起，最終帶給我們潛在‘best-in-class’的基因療法。”

參考資料：

[1] All Takeda wants for its billion-dollar gene therapy spending spree is functional cures. Retrieved May 6, 2022, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/all-takeda-wants-its-billion-dollar-gene-therapy-spending-spree-functional-cures

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