10月24日，Mirum宣布其III期MARCH研究取得積極頂線結(jié)果，maralixibat（馬昔巴特）口服溶液對(duì)1~17歲進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）廣泛亞型患者的瘙癢嚴(yán)重程度具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，達(dá)到了主要終點(diǎn)（p=0.0098）。

進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，通常始于嬰兒期，癥狀表現(xiàn)為嚴(yán)重的瘙癢、黃疸、無(wú)法正常成長(zhǎng)，患者肝細(xì)胞分泌膽汁能力較低，進(jìn)而膽汁積聚，最終導(dǎo)致肝功能衰竭。

目前，6種亞型的PFIC已被鑒定，其中PFIC2患者群體約占PFIC患者群體的60%。PFIC2是由ABCB11基因突變引起的，該基因通常編碼一種膽鹽輸出泵蛋白，可將膽汁酸移出肝臟。

Maralixibat（商品名：LIVMARLI）是一款每日口服1次的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)體(IBAT)抑制劑，通過(guò)抑制IBAT的再攝取改變膽汁酸的流向，阻斷膽汁酸在肝臟的再循環(huán)，增加糞便膽汁酸排泄來(lái)防止膽汁酸在肝臟的積聚。2021年9月，maralixibat首次獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者膽汁淤積性瘙癢癥，成為全球首款治療這種罕見(jiàn)肝病的藥物。

PFIC2患者中，相比安慰劑組，maralixibat組可以顯著改善瘙癢程度（p=0.0098）；血清膽汁酸水平較基線也顯著下降（p=0.0013）。

同樣，PFIC所有亞型患者（n=64）中，maralixibat組在改善瘙癢和血清膽汁酸方面均達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善（p<0.0001）。

安全性和耐受性方面，該試驗(yàn)與既往研究一致，沒(méi)有出現(xiàn)新的安全信號(hào)。

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